¿Qué es un ensayo clínico?
Los ensayos clínicos son estudios de investigación médica que involucran la participación de voluntarios para ayudar a los científicos a comprender y desarrollar nuevas formas de prevenir, detectar o tratar enfermedades y sus síntomas. Estos tratamientos en investigación pueden ser nuevos medicamentos, una combinación de medicamentos, nuevas formas de administrar un medicamento ya comercializado o un dispositivo médico. Antes de que un nuevo medicamento sea aprobado, debe someterse a una serie de pruebas largas y rigurosas, primero en el laboratorio, luego en animales y, finalmente, en humanos. Un nuevo medicamento o dispositivo médico no solo debe ser seguro y eficaz, sino que, en muchos casos, también debe demostrar un beneficio superior en comparación con productos similares aprobados. Un estudio clínico se lleva a cabo de acuerdo con un plan de investigación conocido como protocolo, desarrollado por la compañía farmacéutica y revisado por la FDA junto con una Junta de Revisión Institucional (JRI) que representa el interés público. Estas agencias supervisan el progreso de estos estudios. El protocolo determina:
- El motivo del estudio
- El numero de participantes
- Los criterios utilizados para determinar quién es elegible para el estudio.
- Un cronograma de procedimientos, pruebas, medicamentos y dosis.
- La duración del estudio
- Qué información se recopilará sobre los participantes
- Y mucho mas
Los ensayos clínicos están dirigidos por un investigador principal, que a menudo es un médico, junto con un equipo de investigación formado por médicos, enfermeras y otros profesionales de la salud. Todos los participantes son voluntarios. Es importante realizar investigaciones en una variedad de personas para detectar diferentes respuestas a un solo producto en investigación.
¿Qué significan las diferentes fases de un ensayo clínico?
Los productos de investigación, como medicamentos, dispositivos o procedimientos, se llevan a cabo en varias fases de ensayos clínicos para encontrar diferentes tipos de información.
Estudios de fase 1
Los estudios de fase 1 incluyen una pequeña cantidad (20-80) participantes, generalmente voluntarios sanos, en algunos casos pacientes con enfermedad avanzada (por ejemplo, cáncer, trastornos de salud mental) y, a menudo, es la primera vez que se prueba en humanos. El propósito de los estudios de Fase 1 es:- evaluar la seguridad
- identificar efectos secundarios
- determinar un rango de dosis seguro
- aprender cómo el cuerpo absorbe y maneja el producto en investigación (farmacocinética / dinámica)
Los estudios de fase 1 suelen tardar varios meses en completarse. Aproximadamente el 70% de los estudios de fase 1 continúan en la fase 2.
Estudios de fase 2
Los estudios de fase 2 inscriben a más personas que los estudios de fase 1 (100 a 300 participantes) con la afección en estudio. En los estudios de Fase 2, los investigadores evalúan más a fondo la seguridad y determinan si el producto en investigación tiene el efecto deseado en humanos. A veces, estos estudios son ensayos controlados aleatorios en los que un grupo de pacientes recibe el producto en investigación, mientras que otro grupo (el "grupo de control") recibe un tratamiento estándar o un placebo. Para proporcionar información comparativa imparcial, estos estudios a menudo son "ciegos", lo que significa que ni los pacientes ni los investigadores saben quién está recibiendo el producto en investigación.Los estudios de fase 2 suelen tardar hasta dos (2) años en completarse. Aproximadamente el 33% de la Fase 2 realizada con éxito pasa a la Fase 3.
Estudios de fase 3
En la Fase 3 se incluye un mayor número (miles) de pacientes con la enfermedad para:- confirmar o evaluar más a fondo la eficacia de un agente
- monitorear los efectos secundarios
- compararlo con los tratamientos de uso común
- recopilar otra información que se utilizará para determinar si el agente debe ser aprobado y comercializado
- Estos ensayos suelen ser ensayos aleatorios y ciegos que, por lo general, tardan varios años (1 a 4 años) en completarse. Entre el 25 y el 30% de los estudios de fase 3 se completan con éxito y la compañía farmacéutica los envía a la FDA para su aprobación para comercializar el producto en investigación en los Estados Unidos.
Estudios de fase 4
Los estudios de fase 4 a menudo denominados ensayos de vigilancia poscomercialización se llevan a cabo después de que la FDA haya otorgado la aprobación al producto en investigación para su venta al consumidor. Estos estudios involucran a personas de diversas poblaciones y generalmente tienen como objetivo recopilar información adicional después de que el producto en investigación se apruebe y comercialice con respecto a sus riesgos, beneficios y uso en varias poblaciones durante un período de tiempo más largo. Los resultados de los estudios de fase 4 pueden influir en si un producto en investigación debe retirarse del mercado o si se deben aplicar restricciones al uso del producto en investigación.¿Por qué debería participar en un ensayo clínico?
Al participar en un ensayo clínico, tiene la oportunidad de probar un nuevo tratamiento que puede o no ser mejor que los que ya existen.
Como participante del estudio, también puede ayudar a otras personas a comprender mejor cómo funciona el tratamiento en personas de diferentes razas y géneros porque diferentes personas pueden responder de manera diferente al producto en investigación. Las agencias reguladoras como la FDA buscan asegurar que personas de diferentes edades, razas, etnias y géneros estén incluidas en los ensayos clínicos.
Algunas razones para participar en un ensayo clínico:
- Acceso a nuevos tratamientos no disponibles en el mercado.
- Acceso a medicación gratuita.
- Compensación por participar (en algunos ensayos).
- Satisfacción por contribuir al avance de la investigación médica.
- Su participación es voluntaria, lo que significa que puede abandonar el estudio en cualquier momento.
¿Qué tipos de estudios de investigación clínica están disponibles?
Hay muchos tipos diferentes de estudios de investigación clínica, que incluyen:
- Estudios de prevención que buscan mejores formas de prevenir enfermedades en personas que nunca han tenido la enfermedad o de prevenir que regrese. Estos enfoques pueden incluir medicamentos, vitaminas, vacunas, minerales o cambios en el estilo de vida.
- Estudios que prueban nuevos tratamientos, nuevas combinaciones de medicamentos o nuevos enfoques de terapia.
- Se realizan estudios de diagnóstico para encontrar mejores pruebas o procedimientos para diagnosticar una enfermedad o afección en particular. Los estudios de detección evalúan la mejor manera de detectar ciertas enfermedades o condiciones de salud.
- Los estudios de calidad de vida (o estudios de cuidados de apoyo) exploran y miden formas de mejorar la comodidad y la calidad de vida de las personas con una enfermedad crónica.
En algunos estudios, los participantes pueden ser asignados para recibir un placebo (un producto sin acción terapéutica que se ve o actúa como el producto de prueba). La comparación con un placebo puede ser la forma más rápida y segura de demostrar la eficacia terapéutica de los nuevos productos.
A los posibles participantes se les informa antes de ingresar a un ensayo si se utilizarán placebos en el estudio y los riesgos y beneficios de los medicamentos del estudio.
¿Qué es un protocolo de estudio?
Un estudio de investigación clínica se lleva a cabo de acuerdo con un plan de investigación conocido como protocolo de estudio que está diseñado para responder preguntas de investigación específicas y garantizar la seguridad de los participantes. El protocolo incluye la siguiente información:
El motivo de la realización del estudio
Quién puede participar en el estudio (criterios de inclusión / exclusión)
El número de participantes necesarios
El calendario de pruebas, procedimientos, producto en investigación y sus dosis.
La duración del estudio
Qué información se recopilará sobre los participantes.
¿Qué sucede durante un estudio de investigación clínica?
El siguiente proceso generalmente ocurre durante la realización de un estudio de investigación clínica:
Pre-evaluación
El grupo de investigación clínica revisará sus bases de datos de pacientes o historias clínicas existentes para identificar a los pacientes potenciales que puedan ser elegibles para participar en el estudio de investigación clínica. También pueden colocar anuncios en Internet, periódicos, radio o televisión para reclutar participantes interesados. También pueden realizar seminarios, exámenes de salud gratuitos o foros.Se contacta a los participantes potenciales de estos esfuerzos de preselección y se les entrevista brevemente para confirmar si son potencialmente elegibles para participar en el estudio de investigación clínica.
Consentimiento informado
Si es potencialmente elegible para participar en un estudio de investigación clínica, se programará una cita para que vaya al centro de investigación clínica y se reúna con uno de los miembros del personal de investigación. Antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio, se le pedirá que firme un formulario de consentimiento informado que detalla el diseño del estudio, los riesgos y los beneficios, sus derechos como participante del estudio y a quién contactar en caso de emergencia. Durante el proceso de consentimiento informado, tendrá la oportunidad de hacer preguntas que pueda tener con respecto al estudio y su participación. Debería recibir una copia del formulario de consentimiento informado firmado para sus registros y referencia futura.Visita de selección
Una vez que acepte participar en el estudio de investigación clínica y haya firmado el formulario de consentimiento informado, se administrarán los procedimientos de selección del estudio. El propósito de la visita de selección es determinar si cumple con los criterios de inclusión y exclusión específicos para el estudio de investigación clínica específico en el que acordó participar. Por lo general, durante la visita de selección se le puede pedir que responda preguntas sobre su historial médico, medicamentos y otros tratamientos que esté tomando y cuestionarios completos. Un miembro del equipo de investigación también puede evaluar su salud general realizando un examen físico, electrocardiograma y recolectando muestras de sangre / orina.Generalmente, el producto en investigación no se dispensa durante la visita de selección.
Visitas de estudio (visitas de tratamiento)
Si cumple con los criterios específicos de inclusión y exclusión (que incluyen un laboratorio y resultados médicos aceptables del estudio) para el estudio, se le pedirá que regrese a la clínica para una serie de visitas del estudio a las que a veces se hace referencia como visitas de tratamiento. Por lo general, es durante estas visitas del estudio cuando un participante del estudio recibirá el producto de investigación o el producto de comparación (que a veces puede ser un placebo). El número de visitas del estudio y el intervalo en el que ocurren las visitas varía de un estudio a otro.Visita de fin de estudio
Una vez que haya llegado al final de la visita de tratamiento, se realiza una visita de fin del estudio. Generalmente, se repiten las mismas evaluaciones o evaluaciones similares realizadas antes de que usted reciba el producto en investigación. El equipo de investigación también discutirá sus opciones de tratamiento de seguimiento (que pueden incluir recibir tratamientos estándar de atención para su enfermedad) y, si el estudio lo requiere, se le puede pedir que regrese al sitio de investigación para una visita de seguridad de seguimiento.Visita de seguridad de seguimiento
El número de visitas de seguimiento de seguridad y el intervalo en el que ocurren las visitas varía de un estudio a otro. El propósito de esta visita es asegurar que no experimente ningún efecto secundario prolongado del producto en investigación o de la participación general en el estudio.¿Cuáles son los riesgos?
Los riesgos están involucrados en la investigación clínica, como en la atención médica de rutina y las actividades de la vida diaria. La mayoría de los estudios de investigación clínica presentan efectos secundarios que son temporales y desaparecen cuando se suspende el tratamiento. Sin embargo, algunos sujetos de investigación experimentan efectos secundarios que pueden ser permanentes o requerir atención médica. Algunos efectos secundarios aparecen durante el tratamiento, mientras que otros pueden no aparecer hasta que finaliza el tratamiento.
Algunos productos en investigación que se están probando tienen efectos secundarios que pueden ser desagradables, graves o incluso potencialmente mortales. Debido a que los productos de investigación que se están estudiando son nuevos, los investigadores no siempre saben cuáles serán los efectos secundarios en los seres humanos.
Los riesgos específicos asociados con cualquier protocolo de investigación se describen en detalle en el documento de consentimiento informado, que se le solicita que firme antes de participar en la investigación. Además, un miembro del equipo de investigación le explicará los principales riesgos de participar en un estudio y responderá a sus preguntas sobre el estudio. Antes de decidirse a participar, debe sopesar cuidadosamente estos riesgos. Aunque es posible que no reciba ningún beneficio directo como resultado de su participación en un estudio de investigación clínica, la información recopilada por su participación puede ayudar a otros.
¿Qué es el consentimiento informado?
Para ayudarlo a decidir si desea participar en un estudio, la FDA exige que los participantes del estudio reciban información completa sobre el estudio antes de que acepten participar.
Los formularios de consentimiento informado deben redactarse de manera que el participante pueda comprenderlos fácilmente y deben incluir:
- propósito de la investigación
- cuánto tiempo durará el estudio
- Qué sucederá en el estudio y qué partes del estudio son experimentales
- posibles riesgos o molestias
- posibles beneficios
- otros procedimientos o tratamientos que el participante podría querer considerar en lugar del tratamiento en estudio
- La FDA puede revisar los registros de estudios, pero estos se mantendrán en secreto.
- Si hay tratamientos médicos disponibles si el participante se lesiona, cuáles son esos tratamientos, dónde se pueden encontrar y quién pagará el tratamiento.
- La persona a contactar si tiene preguntas sobre el estudio, los derechos del participante o si el participante puede resultar herido.
- El participante puede retirarse en cualquier momento
Antes de participar en el estudio, debe firmar el formulario de consentimiento informado, lo que demuestra que ha recibido esta información y la comprende. El formulario de consentimiento informado NO es un contrato y puede abandonar el estudio en cualquier momento y por cualquier motivo. Puede hacer preguntas en cualquier momento durante el estudio.
Además, también se le debe informar de cualquier información nueva obtenida durante el estudio que pueda afectar su voluntad de continuar participando en el estudio.
¿Qué preguntas debo hacerle al personal de investigación?
A continuación se incluyen algunas preguntas que puede hacerle a su médico para ayudarle a decidir si desea participar en un ensayo clínico:
- ¿Qué pretende descubrir el estudio?
- ¿Qué tipos de pruebas y exámenes tendré que realizar durante el estudio? ¿Cuánto tiempo duran? ¿Qué implica cada prueba?
- ¿Con qué frecuencia el estudio requiere que acuda al médico o a la clínica?
- ¿Estaré hospitalizado? De ser así, ¿con qué frecuencia y durante cuánto tiempo?
- ¿Cuánto me cuesta? ¿Lo cubrirá mi seguro médico?
- ¿Qué seguimiento habrá?
- ¿Qué pasará al final del estudio?
- ¿Qué otras opciones de tratamiento tengo? ¿Cómo se comparan con el tratamiento en estudio?
- ¿Qué efectos secundarios puedo esperar del tratamiento en prueba? ¿Cómo se comparan con los del tratamiento estándar?
- ¿Cuánto tiempo durará el estudio?
¿Quién puede participar en un estudio de investigación clínica? ¿Qué es un sujeto de investigación?
El protocolo del estudio describe quién puede participar en un estudio de investigación clínica, conocido como Criterios de Inclusión/Exclusión. Los criterios que permiten a una persona participar en un estudio de investigación clínica se denominan criterios de inclusión; y los criterios que descalifican a un posible sujeto de investigación se denominan criterios de exclusión. Estos criterios se basan en factores como la edad, el sexo, el tipo y el estadio de una enfermedad, el historial de tratamiento previo/actual y otras afecciones médicas. Un sujeto de investigación es una persona que cumple con los criterios de inclusión/exclusión y acepta participar en un estudio de investigación clínica. Un sujeto de investigación puede ser una persona sana o una persona con una enfermedad o afección específica.
¿Quién realiza estudios clínicos?
Todo estudio de investigación clínica está dirigido por un investigador principal, que suele ser un médico colegiado, y un equipo de investigación clínica que puede incluir médicos, enfermeras, trabajadores sociales y otros profesionales de la salud. En general, las funciones y responsabilidades del equipo de investigación clínica incluyen:
Investigador principal (IP):
Una persona responsable de la conducta ética del estudio de investigación. Esto incluye proteger los derechos, la seguridad y el bienestar de los sujetos humanos, el cumplimiento del protocolo (estudio) y la adhesión a las regulaciones y directrices institucionales, estatales y federales. El IP es responsable de asegurar que se obtenga adecuadamente el consentimiento informado de cada participante y de mantener adecuadamente los registros del estudio. El IP también es responsable de cumplir con las políticas y regulaciones financieras y administrativas asociadas con la adjudicación, la gestión fiscal general del proyecto y la divulgación de conflictos de intereses. El IP supervisa todos los aspectos de un ensayo clínico desde el diseño del protocolo, el reclutamiento, la recopilación de datos, el análisis y la interpretación de los resultados, pero algunas tareas pueden delegarse a otros miembros del equipo de investigación (Co-Investigadores y Personal Clave). El IP es responsable de asegurar que todos los miembros del equipo de investigación tengan la educación, la capacitación y las cualificaciones adecuadas para asumir las pruebas de estudio delegadas. Todos los miembros del equipo de estudio son responsables de asegurar que la realización del estudio cumpla con las pautas y regulaciones institucionales, estatales, federales y de la industria.
Subinvestigador:
El subinvestigador puede desempeñar todas o algunas de las funciones del IP, pero no asume la responsabilidad principal del estudio de investigación. El subinvestigador está bajo la supervisión del IP y es responsable de realizar los procedimientos relacionados con el estudio y/o tomar decisiones importantes relacionadas con el mismo, de conformidad con la conducta ética del mismo.
Coordinador de investigación:
El Coordinador de Investigación supervisa y coordina las actividades diarias de los estudios de investigación clínica. Trabaja en estrecha colaboración con los equipos clínicos e investigadores para garantizar que todos los procedimientos y visitas requeridos por el protocolo se realicen de acuerdo con las directrices especificadas. Generalmente, gestiona la inscripción de participantes y garantiza el cumplimiento del protocolo y otras normativas aplicables. Esto incluye, entre otras cosas: el reclutamiento de participantes, la obtención del consentimiento informado, la información a los participantes sobre los detalles del estudio de investigación, la evaluación de la elegibilidad de los participantes, la facilitación de la atención y el seguimiento de los participantes según el protocolo, la elaboración de la documentación original, la asistencia en la evaluación de toxicidades/eventos adversos y la notificación de eventos adversos graves según los requisitos del Comité de Ética de Investigación (CEI) y del patrocinador. Generalmente, es la persona de contacto principal para el sujeto de investigación.
¿Mi información se mantiene confidencial?
El equipo de investigación clínica hará todo lo posible para garantizar la absoluta confidencialidad de su Información Médica Personal (PHI). Su información no se compartirá sin su permiso o salvo que lo exija la ley.
Si decide enviar su información para su uso a través de este sitio web, con su permiso, esta se incorporará a nuestra base de datos de investigación clínica para estudios actuales y futuros. Puede solicitar la eliminación de su información en cualquier momento. Si decide llamar y hablar con uno de nuestros especialistas en investigación por teléfono, su información se incluirá en la misma base de datos electrónica. Esto es voluntario y puede eliminarse en cualquier momento.
¿Me costará algo participar?
En la mayoría de los estudios de investigación clínica, todas las visitas, pruebas y procedimientos relacionados son gratuitos. Si cumple los requisitos para participar en uno de nuestros estudios de investigación, podría recibir una compensación por su tiempo y desplazamiento. El monto de la compensación (así como cualquier gasto no cubierto por el estudio) se revisará durante el proceso de consentimiento informado.
¿Cuánto duran las citas/visitas?
El número, la duración y la frecuencia de las visitas de estudio variarán según el diseño del estudio. Normalmente, las visitas de estudio duran al menos 30 minutos, aunque algunas pueden durar varias horas. La visita inicial (visita de selección) suele ser más larga, ya que incluirá el proceso de consentimiento informado, la evaluación de su historial médico, la toma de muestras de laboratorio y diversos cuestionarios relacionados con el estudio. Durante el proceso de consentimiento informado, se proporcionará a los participantes información detallada sobre las visitas de estudio y su duración total.