Los ensayos clínicos se realizan en fases. Los ensayos de cada fase tienen un propósito diferente y ayudan a los científicos a responder a distintas preguntas. Los tratamientos potenciales se estudian primero en animales de laboratorio para determinar su posible toxicidad antes de probarlos en humanos. Los tratamientos con perfiles de seguridad aceptables y más prometedores pueden considerarse para su uso en ensayos clínicos en humanos. Se desconoce si un posible tratamiento ofrece beneficios a los pacientes hasta que finaliza la investigación clínica. Los ensayos clínicos son parte integral del descubrimiento y desarrollo de nuevos productos y, por lo general, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) los exige antes de que un nuevo producto pueda comercializarse.

• Fase I: El fármaco o tratamiento en investigación se prueba en un grupo pequeño de personas sin la enfermedad (20-80) para evaluar su seguridad, determinar la dosis e identificar efectos secundarios.
• Fase II: El fármaco o tratamiento en investigación se prueba en un grupo más grande de personas (24 a 300) para evaluar su seguridad y eficacia.
• Fase III: El fármaco o tratamiento en estudio se prueba en un grupo grande de personas (200-3000) para confirmar su eficacia, monitorear los efectos secundarios, comparar los tratamientos existentes y mejorar la seguridad. Si la evaluación es exitosa, se presenta una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a la FDA con datos que la respaldan. Una revisión exitosa permite la disponibilidad del fármaco al público.
• Fase IV: Estudios sobre un medicamento que ya está en el mercado, generalmente examinando nuevas indicaciones.